三啟生物簽訂治療糖尿病用人胰島細胞微囊開發技術協議
近日,三啟生物與國內一藥企上市公司簽訂治療糖尿病用人胰島細胞微囊開發技術協議。三啟生物與該藥企優勢技術結合,以三啟生物的iPSC定向分化為β細胞技術和該藥企特殊包裹材料技術為核心,共同開發用于新型糖尿病治療用干細胞微囊類藥物。
干細胞微囊化技術和優勢
(1)干細胞微囊化核心技術主要包括三個方面:
首先,運用體細胞重編程(iPSc)及定向分化技術。把鑒定數據優秀的iPSc或ESc定向分化為目標原代細胞,如:產生胰島素的β-胰島細胞、產生GDNF和BDNF蛋白的星形膠質細胞、產生NGF蛋白的神經細胞、產生其他因子的原代細胞(罕見代謝病)。
其次,運用基因修飾技術。對iPSc或ESc進行基因修飾,引入特定轉錄因子大幅度提高目標細胞分化效率以及產生所需蛋白因子的能力。
最后,運用膠囊包裹材料技術。包裹材料本身必須不會引起免疫應答,同時供體細胞生產的蛋白因子如胰島素和宿主體內的各種產物如葡萄糖和其他營養分子可以自由出入。
(2)干細胞微囊化的優勢:
安全性問題的可預測性加強。干細胞微囊化技術把細胞包裹于微囊中,巧妙地避開了干細胞進入體內的難以追蹤的問題,極大地提高了安全性問題的可預測性。
可標準化量化生產,成本有望大幅降低。包裹材料和iPSc定向分化細胞均可標準化量化生產,具備大規模成藥的基礎。微囊化產品生產成本未來有望大幅度降低,最終達到產品規模化生產和應用。
多樣性功能開發自由度空間擴大。根據功能需要,微囊中可包裹各種分泌型細胞,大大增強了其用途的多樣性。這不但為常見慢性病如糖尿病、神經系統疾病提供了解決方案,而且為多種罕見代謝性疾病的治療提供了新的細胞治療思路。